Что может быть страшнее для родителей, когда их ребенок болен? Даже если это просто грипп, у малыша температура, насморк, кашель, мы уже не находим себе места – нам жалко его, мы хотим помочь. «Лучше бы я заболел», – думает каждый родитель. Насколько же страшнее, когда ребенок болен неизлечимо и необходимы постоянные огромные усилия – и средства, чтобы помочь ему, спасти.

Алону было всего 10 месяцев, когда, после нескольких месяцев проверок и попыток лечения, ему поставили страшный диагноз – мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Это серьезное генетическое заболевание, характеризующееся быстрым прогрессированием мышечной дистрофии, которая в конечном итоге приводит к полной потере способности двигаться и к смерти больного. Это самая распространенная и тяжелая форма мышечной дистрофии у детей.

Никаких эффективных препаратов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в настоящее время не существует. Хотя согласно последним исследованиям стволовых клеток, существуют перспективные векторы, которые могут заменить поврежденные мышечные ткани. Однако пока все лечение, как правило, симптоматическое, и направлено на улучшение качества жизни больного человека.